一項具有裡程碑意義的3期臨床試驗正在英國開始，測試一種常見的咳嗽藥是否可以用來治療帕金森病。早期研究表明，這種有50年歷史的藥物可以進入大腦，幫助清除已知導致帕金森病的有毒蛋白質。
大約十年前，研究人員正在研究一種被稱為高雪氏病的新療法。這種罕見的遺傳性疾病使人們缺乏一種叫做葡萄糖腦苷酸酶（或GCase）的酶。研究人員在篩選數百種已獲批準的藥物後，發現咳嗽糖漿中的一種常見成分氨溴索（起到化痰作用）能提高GC酶的活性。
這一發現之後，帕金森病研究人員註意到這一點。大腦中低水平的GC酶被認為與帕金森病的病理結構有關，因為這種酶在幫助大腦清除有毒蛋白質方面發揮著關鍵作用。
高達15%的帕金森病患者攜帶一種特定的基因突變，這種突變減少GCase的產生，而許多沒有這種基因突變的帕金森病患者仍然顯示出異常低的GCase水平。因此，如果氨溴索能增加GCase的活性，它能作為帕金森病的治療方法嗎？
臨床前測試是有希望的，而且很快就變得有可能幫助帕金森病人。但仍有兩個問題--該藥物是否足以穿過人類的血腦屏障而發揮作用，以及患者能否耐受該藥物發揮治療作用的必要劑量？
一項2期人體試驗很有希望地回答這些問題，發現氨溴索在足夠大的劑量下可以安全地耐受，進入大腦並提高GCase水平。發表於2020年的研究還顯示，氨溴索降低帕金森病患者體內有毒蛋白質α-突觸核蛋白的水平，並有可能改善運動癥狀。
所有這些都為今年在英國開始的一項關鍵的第三階段試驗鋪平道路。該試驗計劃招募330名帕金森病患者，為每個受試者提供為期兩年的氨溴索或安慰劑。
"這將是第一次專門應用於帕金森病遺傳病因的藥物達到這種水平的試驗，代表10年來在實驗室和原則性臨床試驗中廣泛和詳細的工作，"試驗的首席調查員Anthony Schapira解釋道。
希望到2025年，該試驗將為這種常見的咳嗽藥是否能使帕金森病患者受益提供一些新見解。來自慈善機構"治愈帕金森"的威爾-庫克說，他的組織正在努力幫助資助像這樣的試驗，以迅速將新的治療方法推向臨床。
這項試驗是在尋找帕金森病的新療法方面邁出的一大步。一旦氨溴索試驗開始，它將成為全世界僅有的六項公開記錄的帕金森病潛在疾病修飾藥物的三期試驗之一。